-Dyno收到1800万美元首付款，并且有资格获得可能超过16亿美元的里程碑付款和销售分成-
2021年12月2日，东京和马萨诸塞州剑桥 - 安斯泰来制药集团（TSE：4503，总裁兼首席执行官：安川健司博士，“安斯泰来”）与Dyno Therapeutics, Inc.（总裁兼首席执行官：Eric Kelsic博士，“Dyno”）宣布双方已于11月23日签订一份期权和许可协议，使用Dyno的CapsidMap™平台开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于骨骼肌和心肌疾病靶向基因治疗。
Dyno的CapsidMap 平台代表了一种应用体内试验数据和机器学习来构建新型 AAV衣壳（病毒载体的细胞靶向蛋白外壳）的变革性方法，旨在优化AAV衣壳的组织靶向性和免疫逃逸能力，以及提高包装能力和容易生产的特点。与传统方法不同，CapsidMap特别适合同时优化衣壳，以进行跨多个器官的递送，为多种疾病提供更为有效的全身治疗。
在安斯泰来于2020年收购Audentes Therapeutics Inc之后，安斯泰来成立了基因治疗卓越中心，成为基因药物领域的领导者，与世界知名的合作伙伴共同构建基因治疗组合疗法，以期改变人们的生活。这项研究合作将会把Dyno 以人工智能驱动的AAV载体设计能力与安斯泰来基因疗法在AAV产品管线方面的全球领导地位相结合。
“通过我们在基因疗法和安斯泰来基因治疗卓越中心方面所做的各项工作，安斯泰来致力于为目前几乎没有或完全没有有效治疗方案的遗传性疾病患者寻找、开发和提供变革性基因疗法。我们的首要工作重点是开发基于腺相关病毒的基因疗法，以用于治疗定义明确的严重疾病”安斯泰来首席战略官兼首席财务官、首席业务官冈村直树说道，“我们会致力于提供新方法和利用新技术，为患者带来变革性的价值。”
“我们很高兴能与安斯泰来进行合作，安斯泰来是基因疗法开发领域的世界领导者。在本次合作中，Dyno和安斯泰来将发挥各自独特的优势，共同为需求未获满足的患者提高新疗法的开发速度，”Dyno的首席执行官兼联合创始人Eric D. Kelsic博士说道“这种合作伙伴关系充分显示了Dyno平台所具有的灵活性，Dyno平台可以对基因疗法载体进行精确设计，以靶向递送到多种器官，同时可以利用我们在使用CapsidMap平台与所有外部合作项目和内部载体设计项目中快速学习到的科学见解。”
根据协议条款，Dyno将设计功能优化的新型AAV衣壳用于基因疗法，而安斯泰来将负责使用新型衣壳进行基因治疗候选产品的临床前研究、临床研究和商业化活动（包括生产）。Dyno将收到1800万美元的首付款，并有资格在合作的研究阶段获得额外付款，及临床和销售里程碑付款以及任何由此产生的产品销售分成。未来，就每项产品向Dyno支付的里程碑和销售分成合计有可能超过2.35亿美元，总价值超过16 亿美元。
本新闻稿是根据安斯泰来集团2021年12月2日发布的报道翻译的译文。所有内容以英语为优先解释。如欲了解原文，请点击：https://www.astellas.com/en/news/24751