2022年7月5日，英国剑桥和日本东京 - Mogrify Limited（首席执行官：Darrin M. Disley 博士，“Mogrify®”）一家通过一类新颖的体内重编程疗法改变患者生活的生物制药公司，和再生医学领域的领导者安斯泰来制药集团（TSE：4503，总裁兼首席执行官：安川健司博士，“安斯泰来”）今日宣布，双方已签署了一项有关体内再生医疗法的合作研究协议，以治疗感觉神经性听力衰退问题。。
该项合作将利用 Mogrify 的专利细胞直接重编程平台，力图发现参与细胞分化的转录因子的新组合，生成新的耳蜗毛细胞。合作中，安斯泰来基因疗法部门将承担该项工作的研究成本，并提供其在基于腺相关病毒（AAV）的基因药物和转化医学研究能力上的专业知识，以完成临床前模型的实验。 Mogrify 将利用其生物信息学平台、筛选和验证程序，以描述可能的治疗因子。
据估计，全球有 15.7 亿人受听力衰退影响1，在美国，数据表明超过 10% 的人至少有一只耳朵存在重度到极重度的感音神经性听力衰退2。这种程度的听力衰退将大大降低生活质量，且目前没有可用的药物治疗方法，表明临床需求远未获得满足。
Mogrify 首席科学家 Louise Modis 博士表示：“Mogrify 以人类调控网络为中心的方法非常适合发现最佳因子组合，从而提高直接向耳内靶细胞类型转化的效率。Mogrify的方法结合安斯泰来在基因治疗和感觉神经研究方面的能力，为开发针对感觉神经性听力衰退的新型体内细胞重编程疗法提供了清晰途径。”
安斯泰来高级副总裁兼基因治疗研究和技术操作部门负责人Mathew Pletcher 博士表示：“在本次合作中，我们的工作重点是将基于 AAV 的基因疗法的独特传递属性，与我们通过“听觉再生靶向治疗”和“直接重编程（转分化）”方案在耳科领域形成的深厚转化能力相结合。通过此次合作，我们将针对这一显著的未被满足的临床需求，开发治疗感音神经性听力衰退的有效疗法。”
关于Mogrify www.mogrify.co.uk
Mogrify开发了一套专利平台技术，利用系统化的大数据方法直接进行细胞重编程（Rackham等人，Nature Genetics，2016年）和细胞身份的保持（Kamaraj等人，Cell Systems，2020年）。
MOGRIFY®和epiMOGRIFY®平台由多国研究者历时12年合作开发，部署了新一代测序、基因调控和表观遗传网络数据，能够预测从任何人源细胞类型生成任何目标人类细胞类型所需的转录因子和生长因子。
两个平台可用于改良现有的干细胞正向编辑法，或完全绕过发育途径，实现某一成熟细胞类型到另一成熟细胞类型的直接转分化。
Mogrify正在使用其两个广受赞誉的专利平台，产生转变患者生命所需的功能细胞类型，在眼科、耳科、代谢和其他退行性疾病领域提供新型体内重编程疗法。
凭借自身在再生医学市场的独特优势，Mogrify正在通过将体内重编程疗法开发、与其他企业共同合作开发以及在其他治疗和非治疗应用场景中利用平台三方面相结合，实现技术的商业化。预计到2028年，再生医学市场规模将达到1500亿美元。
Mogrify总部位于英国剑桥，已经从Parkwalk、Ahren Innovation Capital、24Haymarket、Trend Investment Group、Darrin M. Disley授勋博士、OBE，Jonathan Milner博士和布里斯托尔大学企业基金三期以及各战略投资者，包括安斯泰来风险管理（Astellas Venture Management）融资超过4000万美元。
关于安斯泰来基因疗法
安斯泰来公司于2021年4月1日对其全资子公司Audentes Therapeutics, Inc.进行整合，并在该公司内设立“安斯泰来基因疗法”部门，作为一个安斯泰来卓越中心，开发有可能为患者带来变革性价值的基因药物。基于具有创新性的科学方法和行业领先的内部制造能力和专业知识，目前我们正在对三种基因治疗技术进行探索：基因置换、外显子跳读基因疗法和载体化RNA敲减，并希望安斯泰来其他基因治疗项目尽快进入临床研究阶段。公司总部设在旧金山，在南旧金山和北卡罗来纳州桑福德有生产和实验室设施。
警戒性声明（安斯泰来）
本新闻稿中，有关当前计划、估计、战略和观点以及其他非历史事实的陈述，均为关于安斯泰来未来表现的前瞻性陈述。这些陈述是根据管理层结合当前可获得的信息而形成的当前假设和信念得出的，并涉及已知和未知的风险与不确定性。许多因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中讨论的结果产生重大差异。这些因素包括但不限于：（i）与制药市场有关的一般经济条件和法律法规的变化，（ii）货币汇率波动，（iii）新产品上市的延迟，（iv）安斯泰来无法有效地销售现有产品和新产品，（v）安斯泰来无法继续有效地研究和开发在竞争激烈的市场中被客户接受的产品，以及（vi）第三方侵犯安斯泰来的知识产权。本新闻稿中包含的有关药品（包括当前正在开发的产品）的信息并不构成广告或医疗建议。
1.本文翻译自安斯泰来全球新闻稿，原文链接为：https://www.astellas.com/en/news/25981
2.“本文所涉及的药品为研究中的药品，尚未在中国获批适应症, 安斯泰来中国不推荐任何未获批的药品使用（除中国大陆已获批的特殊地域外）。
3.本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。
4.如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。