在2023年第19届年度世界研讨会上公布数据
2023年2月24日，东京 - 安斯泰来制药集团（TSE：4503，总裁兼首席执行官：安川健司博士，"安斯泰来"）今天宣布了正在进行的FORTIS I/II期临床试验的最新初步安全性和疗效数据，该试验旨在评估研究性AT845治疗晚发型庞贝氏症（LOPD）成人患者的安全性、耐受性和探索性疗效。这些数据将在佛罗里达州奥兰多举行的第19届年度世界研讨会上进行展示（海报：#95）。AT845是一种研究性腺相关病毒（AAV）基因替代疗法，旨在将功能性人类α-葡萄糖苷酶（GAA）基因直接传递到LOPD成人患者的肌肉细胞中。
英国纽卡斯尔大学纽卡斯尔医院NHS基金会信托基金的神经肌肉疾病教授和荣誉临床遗传学家Jordi Díaz-Manera博士表示："LOPD这样的进展性、衰竭性、遗传疾病亟需超越标准治疗的酶替代疗法（ERT）的新疗法。"AAV基因疗法有可能成为一种安全且有效的疗法，直接向LOPD患者的肌肉组织传递功能性GAA基因。
FORTIS是一项正在进行中的多中心、开放标签、剂量递增的I/II期的首次人体临床试验，旨在确定AT845对LOPD成人患者的安全性、耐受性和探索性疗效。截至2022年9月15日的数据截止日，有四名受试者接受了一次性静脉注射AT845，其中两名以3x1013vg/kg的剂量标准给药，两名以6x1013vg/kg的剂量标准给药，该临床试验的安全随访期长达78周。四名受试者中的三人在服用AT845后不再继续接受ERT治疗。这三名受试者在停止ERT治疗后的19周、44周和51周经测量的功能结局一直很稳定。对用药受试者（包括那些不再继续接受ERT治疗的患者）的持续评估显示，疾病功能终点持续稳定，包括用力肺活量和六分钟步行测试。患者报告的疲劳和日常活动（庞贝特异性）结果也显示稳定。
各受试者对AT845的输注普遍耐受性良好，大多数治疗期间不良反应都很轻微（1级），且被认为与研究性治疗无关。一名受试者发生了可能的输液相关反应，在口服苯海拉明和对乙酰氨基酚后消退。三名受试者发生了短暂的转氨酶升高，被认为可能与AT845有关。在所有病例中，该事件在对免疫抑制进行剂量调整后恢复。6x1013 vg/kg队列中的一名受试者被报告发生了2级周围感觉神经病变事件，这导致FDA在2022年6月发出了临床试验暂停通知。FDA于2023年1月解除了这一临床试验暂停禁令。
"我们很高兴分享正在进行的AT845 FORTIS临床研究的新发现。这些数据，加上我们近期宣布的FORTIS临床试验暂停禁令已解除，表明该项目取得了非常积极的进展，"安斯泰来公司执行医疗总监Ha Tran表示"初步数据令人备受鼓舞。我们正朝着开发创新基因疗法并为需求高度未获满足的患者带去新的潜在疗法的目标前进，期待继续推进FORTIS临床试验各项工作。"
1.本文翻译自安斯泰来全球新闻稿，原文链接为：https://www.astellas.com/en/news/27331
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